中評社北京2月24日電／據光明日報報導，帕金森病是僅次於阿爾茨海默病的第二常見的神經退行性疾病。記者日前獲悉，國家神經疾病醫學中心、腦功能與腦疾病全國重點實驗室、復旦大學附屬華山醫院鬱金泰團隊歷經5年的臨床和基礎研究，獲得重大科研突破，發現帕金森病全新治療靶點FAM171A2蛋白，並找到了具有潛在治療作用的小分子化合物。
這一突破有望從疾病早期對帕金森病進行幹預，延緩疾病進展。結合現有的對症治療手段，將實現帕金森病病因治療與症狀緩解的雙重突破，造福數百萬患者。相關研究成果日前在線發表於國際期刊《科學》。
既往研究發現，病理性α－突觸核蛋白是帕金森病的關鍵致病蛋白，在病理條件下，正常的α－突觸核蛋白單體會發生錯誤折叠，並聚集在一起形成纖維，破壞神經元的正常功能並導致其死亡。它還會像“種子”一樣播散，入侵鄰近的正常神經元，誘導更多腦區α－突觸核蛋白聚集和神經元死亡。當致病蛋白傳播到中腦黑質區域時，可導致多巴胺能神經元死亡，從而出現動作遲緩、靜止性震顫、肌強直等運動症狀；當傳播到大腦皮層時，會出現記憶力下降等認知障礙症狀。
傳統藥物和手術治療都只是針對帕金森病的症狀進行治療，不能延緩疾病進展。因而，進一步研究帕金森病致病的深層原因並開展針對性治療，成為全球相關領域科學家競相探索的目標。
鬱金泰團隊經過5年潛心鑽研，明確了病理性α－突觸核蛋白在神經元間的傳播“導火索”，並發現了抑制其傳播過程的候選新藥，為帕金森病治療提供了新思路。
研究團隊首先從大規模人群的全基因組關聯分析中，發現FAM171A2蛋白是帕金森病風險基因。FAM171A2蛋白是一種神經元細胞膜蛋白，但其功能此前從未被研究過。團隊研究證實，FAM171A2蛋白是促進病理性α－突觸核蛋白傳播的關鍵，我科學家在全球首次揭示FAM171A2蛋白與α－突觸核蛋白的結合機制。 |
